肌萎缩侧索硬化症患者大规模产生肌肉控制神经细胞_世界报道
2023-02-10 10:47:16
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与加州大学欧文分校(UCI)和Answer ALS联盟合作的一项新的Cedars-Sinai研究检查了干细胞生成的运动神经元中数千个基因的表达，这些神经元已知在肌萎缩侧索硬化症患者中死亡，这是一种致命的神经系统疾病称为ALS或Lou Gehrig病。
这项发表在同行评审期刊《神经元》上的研究表明，性别是运动神经元中不同基因表达的主要驱动因素之一，无论它们是否来自被诊断患有ALS的患者。
“这是第一次近450个干细胞系同时分化并转化为ALS患者和健康对照患者的运动神经元，”Clive Svendsen博士说，他是Cedars-Sinai理事会再生医学研究所执行主任和生物医学科学与医学教授，他是该研究的共同高级和共同通讯作者。“这是与许多实验室中非常勤奋的科学家团队合作的结果，为ALS社区提供了重要的资源。
这一发现是源于Answer ALS的第一组深入发现，Answer ALS是世界上最大的ALS生物样本资源之一。Answer ALS是与100多名科学家合作的一部分，其中包括来自1，000多名ALS患者的生物学和临床数据。
数据由患者干细胞生成，然后转化为运动神经元，即负责肌肉功能的神经细胞。这些运动神经元使研究人员更好地了解致命疾病的机制，并可能有助于开发针对特定细胞和途径的新疗法。
这些样本可通过Cedars-Sinai iPSC核心和生物制造中心提供给研究人员，该中心由该研究的共同通讯作者，Cedars-Sinai生物制造中心执行主任和生物医学科学副教授Dhruv Sareen博士领导。
